Würzburg. „Die CARAMBA-Studie ist ein europäischer Teamerfolg unter Würzburger Leitung für die klinische Entwicklung akademischer Zellprodukte“, beschreibt Privatdozentin Dr. Sophia Danhof die CARAMBA-Studie in einem Satz. Im Rahmen der multizentrischen von der EU geförderten Studie hat der Lehrstuhl für Zelluläre Immuntherapie am UKW bewiesen, dass es einen selbst entwickelten CAR in die klinische Translation bringen kann, in diesem Fall waren es SLAMF7-CAR-T-Zellen bei Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem Multiplen Myelom. Für die Präsentation der CARAMBA-Studie erhielt die Internistin und Wissenschaftlerin des UKW nun beim EBMT-EHA 6th European CAR T-cell Meeting in Valencia den mit 10.000 Euro dotierten Best Abstract Award.
Verbesserung der Erkrankungskontrolle beim fortgeschrittenen Multiplen Myelom
Obwohl in den letzten Jahren entscheidende Fortschritte bei der Behandlung des Multiplen Myeloms erzielt wurden, bleibt die Blutkrebserkrankung in vielen Fällen weiterhin unheilbar. Um im fortgeschrittenen Stadium eine Verbesserung der Erkrankungskontrolle zu erzielen, entwickelten Forschende der Universitätsmedizin Würzburg einen neuartigen Ansatz. Mit der sogenannten Sleeping Beauty-Technologie können die Immunzellen von Betroffenen dergestalt umprogrammiert werden, dass sie mittels Sensoren auf ihrer Oberfläche, den Chimären Antigen Rezeptoren (CARs), in die Lage versetzt werden, Tumorzellen zu erkennen und abzuräumen.
Sleeping Beauty: Alte Eigenschaft eines DNA-Abschnitts neu zum Leben erweckt
Der Name Sleeping Beauty geht auf die Märchenfigur Dornröschen zurück. Bei der Sleeping Beauty-Technologie wurde die Eigenschaft eines so genannten Transposons, das vor mehr als zehn Millionen Jahren in Fischen vorkam, neu zum Leben erweckt. Ein Transposon ist ein DNA-Abschnitt, der seine Position im Erbgut verändern kann. Die Wissenschaft erzeugt es nun künstlich, um therapeutische Sequenzen in das Erbgut von Patientenzellen zu schleusen.
In der CARAMBA Studie wurde SLAMF7-CAR-T-Zelltherapie nun erstmals bei Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem Multiplen Myelom, bei denen konventionelle Therapien dieser bösartigen Erkrankung der Plasmazellen im Knochenmark ausgeschöpft sind, klinisch getestet. Primäres Ziel war die Untersuchung von Machbarkeit und Sicherheit der neuartigen Behandlungsmethode.
Erste Signale für Antitumorwirksamkeit
„An drei europäischen Standorten (Würzburg, Pamplona, Lille) konnten insgesamt neun Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung mit steigenden Zelldosen behandelt werden, wobei keine relevanten Sicherheitsbedenken auftraten und sich erste Signale für eine Antitumorwirksamkeit ergaben“, berichtet Sophia Danhof. In weiteren Folgeprojekten wird bereits daran gearbeitet, diese innovative Technologie auch für die Behandlung anderer Krebserkrankung nutzbar zu machen.
„Der Best Abstract Award für Sophia Danhof, aber auch die vielen anderen sehr gut bewerteten Kongressbeiträge aus Würzburg, zeigen, dass wir bei der CAR-T-Zell-Forschung absolut vorne mit dabei sind“, freut sich Prof. Dr. Michael Hudecek, Inhaber des Lehrstuhls für Zelluläre Immuntherapie am Uniklinikum Würzburg (UKW) und Vorsitz von Europas größtem CAR T-Zell-Meeting in Valencia.
Weitere Informationen zur Tagung gibt es hier.
Eine Zusammenfassung des EBMT-EHA 6th European CAR T-cell Meetings finden Sie hier.
Hier geht es zur Webseite der CARAMBA-Studie.