Es gibt eine erbliche Form (hATTR) und die häufigere Wildtyp-Form (wtATTR), die meist ältere Männer betrifft. Für die kardiale ATTR-Amyloidose gibt es bisher nur die zugelassene Therapie mit dem Tetramer-Stabilisator Tafamidis, während für die neurologische Indikation ATTR-Polyneuropathie schon länger RNA-Therapeutika (RNA-Silencer- und RNA-Interferenz-Medikamente) zugelassen sind. Mit dem RNA-Interferenz-Medikament Vutrisiran gibt es nun eine neue Behandlungsoption für Patientinnen und Patienten mit kardialer ATTR-Amyloidose.
Vutrisiran zeigte in der 655 Patienten umfassenden Phase-3-Studie HELIOS-B bei Patientinnen und Patienten mit ATTR-Kardiomyopathie eine signifikante Risikoreduktion des primären Endpunkts, bestehend aus Gesamtmortalität und wiederholten kardiovaskulären Ereignissen, im Vergleich zu Placebo. Parallel stabilisierte sich die Lebensqualität unter Vutrisiran, während sie sich unter Placebo progredient verschlechterte.
Das DZHI war an der internationalen multizentrischen, doppel-blinden, randomisierten Placebo-kontrollierten Phase-3-Studie Helios B beteiligt, Dr. Caroline Morbach wurde eingeladen als Co-Autorin an dem im New England Journal veröffentlichtem Paper mitzuwirken.
Fontana M, Berk JL, Gillmore JD, Witteles RM, Grogan M, Drachman B, Damy T, Garcia-Pavia P, Taubel J, Solomon SD, Sheikh FH, Tahara N, González-Costello J, Tsujita K, Morbach C, Pozsonyi Z, Petrie MC, Delgado D, Van der Meer P, Jabbour A, Bondue A, Kim D, Azevedo O, Hvitfeldt Poulsen S, Yilmaz A, Jankowska EA, Algalarrondo V, Slugg A, Garg PP, Boyle KL, Yureneva E, Silliman N, Yang L, Chen J, Eraly SA, Vest J, Maurer MS; HELIOS-B Trial Investigators. Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy. N Engl J Med. Aug 30 (2024). doi:10.1056/NEJMoa2409134. Epub ahead of print. PMID: 39213194.
