Aktivierende RET-Veränderungen wurden in verschiedenen soliden Tumoren berichtet, einschließlich den seltenen malignen Phäochromozytomen, die in den Nebennieren entstehen. Hier treten RET-Veränderungen sowohl sporadisch als auch als Teil des familiären multiplen endokrinen Neoplasie-Typs 2 (MEN2) Syndroms auf. Bei MEN2 handelt es sich um eine seltene genetische Erkrankung, die durch das Auftreten von Tumoren in verschiedenen endokrinen Drüsen gekennzeichnet ist.
In der am Comprehensive Cancer Center Mainfranken CCC MF durchgeführten internationalen LIBRETTO-001-Studie wurden unter anderem sechs maligne Phäochromozytom-Fälle mit Selpercatinib behandelt, von denen vier eine partielle oder komplette Remission und zwei eine stabile Krankheit zeigten.
Diese Daten unterstützen Selpercatinib als wirksame Therapie gegen RET-mutierte Phäochromozytome und erweitern die Vielfalt der Tumortypen, die von einer gezielten RET-Hemmung profitieren können.
Barbara Deschler-Baier, Bhavana Konda, Erminia Massarelli, Mimi I Hu, Lori J Wirth, Xiaojian Xu, Jennifer Wright, Roderick J Clifton-Bligh. Clinical Activity of Selpercatinib in RET-mutant Pheochromocytoma. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism (2024). doi:10.1210/clinem/dgae283
