Die Medizinische Klinik und Poliklinik II des Uniklinikums Würzburg (UKW) ist eine der international führenden Einrichtungen bei der Erforschung und Therapie des Multiplen Myeloms. Ein Patient mit dieser bösartigen Erkrankung der Plasmazellen will mit einer Spende von 10.700 Euro dazu beitragen, die Forschungsarbeit der Klinik voranbringen. Nach seinem Willen soll das Geld gezielt in die wissenschaftliche Arbeit der Professorin Dr. Franziska Jundt gehen, die ihn bisher am UKW behandelte. Prof. Jundt, die Leiterin des Bereichs Autologe Stammzell-Transplantation der Medizinischen Klinik II, erläutert: „Das Multiple Myelom gilt bisher als nicht heilbar. Unserem Spender ist es wichtig, dass andere Patienten zukünftig von neuen Forschungsergebnissen und Therapiemöglichkeiten profitieren können.“ Nach ihren Angaben wird die Spende konkret für die Untersuchung von Blutproben eingesetzt, die im Rahmen einer Pilotstudie zum Thema „Sport gegen Krebs“ gewonnen wurden. Übergeordnet geht es um Fragen wie: Wie wirkt sich Sport auf das Wachstum von Tumorzellen im Knochen aus? Ist Bewegung eine zusätzliche Maßnahme, die Krebspatienten helfen kann, das Multiple Myelom zu bekämpfen? Prof. Jundt: „Das Thema ist sehr innovativ und bedarf deshalb in seiner Anfangsphase besonderer Unterstützung. Gerade deshalb danke ich dem großzügigen Spender sehr herzlich!“ Nach den Worten der Professorin für Hämatologie und Internistische Onkologie dient die Pilotstudie als Vorarbeit zu einer großen multizentrischen Studie mit den Standorten Köln, Hamburg und Würzburg, für die bei der Deutschen Krebshilfe eine Förderung beantragt wird.

Weitere Spenden für das Vorhaben sind jederzeit herzlich willkommen:

Uniklinikum Würzburg
Stichwort „Translationale Myelomforschung“, Finanzstelle 8693060
UniCredit Bank AG
BIC: HYVEDEMM455
IBAN: DE12790200760326255084

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Am 27. und 28. März 2020 trifft sich beim „5th Würzburg Myeloma Workshop“ ein weiteres Mal die US-amerikanische und europäische Forschungselite zum Wissensaustausch über das Multiple Myelom. Diese bösartige Erkrankung der Plasmazellen ist eine Untergruppe des Lymphknotenkrebses. Bei den meisten Patienten kann sie bislang nicht geheilt werden. Entsprechend hoch sind die internationalen Forschungsbemühungen.

„Für den ersten Konferenztag freuen wir uns auf eine interessante Mischung aus Vorträgen zur Pathogenese des Myeloms, zur Hochrisikoerkrankung sowie zu neuen Behandlungsstrategien“, kündigt Prof. Dr. Hermann Einsele an. Die von ihm geleitete Medizinischen Klinik und Poliklinik II des Uniklinikums Würzburg (UKW) organisiert die in der „Szene“ bestens etablierte, englischsprachige Fachtagung.

Am zweiten Tag stehen dann personalisierte Aspekte der Behandlung auf dem Programm. „Außerdem erwarten wir fruchtbare Debatten zur Bedeutung der minimalen Resterkrankung und dem asymptomatischen Myelom“, kündigt Prof. Einsele an. Ferner werden neue Entwicklungen in der Immuntherapie diskutiert sowie die aktuellen und zukünftigen Protokolle der deutschen Myelom-Studiengruppen vorgestellt.

Die – kostenlose – Teilnahme am Würzburg Myelom Workshop steht Ärztinnen und Ärzten sowie Wissenschaftler/innen offen. Das detaillierte Programm inklusive der Anmeldekonditionen können als PDF abgerufen werden unter www.ukw.de/medizin2, Rubrik „Veranstaltungskalender“.

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Mehrere Hunderttausend Menschen in Deutschland sind von Morbus Crohn und Colitis ulcerosa betroffen. „Diese chronisch entzündlichen Darmerkrankungen sind zwar nicht heilbar, es ist aber in den meisten Fällen möglich, die Häufigkeit und Intensität der Krankheitsschübe mit modernen medikamentösen und operativen Therapien zu reduzieren“, sagt Prof. Dr. Alexander Meining. Der Leiter des Schwerpunkts Gastroenterologie der Medizinischen Klinik II des Uniklinikums Würzburg (UKW) ist einer von vier Expertinnen und Experten, die am Dienstag, den 18. Februar 2020, in einer „Abendsprechstunde“ die interessierte Öffentlichkeit über die Symptome sowie die aktuellen Diagnose- und Therapiemöglichkeiten bei chronisch entzündlichen Darmerkrankungen informieren werden.

Die Abendsprechstunde ist eine kostenlose Veranstaltungsserie, die vom UKW gemeinsam mit der Main-Post-Akademie organisiert wird. Sie dauert von 18:00 bis 19:30 Uhr und findet im Hörsaal 1 der Zahnklinik am Pleicherwall in Würzburg statt.

Unterstützt wird Prof. Meining an diesem Abend von Dr. Katrin Schöttker, der Leiterin der Ambulanz für chronisch entzündliche Darmerkrankungen, sowie von Privatdozentin Dr. Mia Kim und Dr. Sven Flemming, beide von der Klinik und Poliklinik für Allgemein-, Viszeral-, Transplantations-, Gefäß- und Kinderchirurgie des UKW. Gemeinsam werden sie Antworten geben auf Fragen wie: Mit welchen neuen Medikamenten können Morbus Crohn und Colitis ulcerosa behandelt werden – und was sind die Nebenwirkungen? Unter welchen Bedingungen sind bei Stenosen und Polypen endoskopische Therapien sinnvoll? Wann muss operiert werden – und ist bei einer Operation immer ein künstlicher Darmausgang notwendig?

Fragen schon bei der Anmeldung einreichen

Für die Teilnahme wichtig ist eine Anmeldung unter www.akademie.mainpost.de oder Tel: 0931/6001 6009. Eine besondere Chance: Zusammen mit der Anmeldung können Fragen eingereicht werden, die die Referentinnen und Referenten dann bei der Veranstaltung beantworten.

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Zell- und Gentherapien etablieren sich als Alternative oder Ergänzung zu klassischen Wirkstoffen – zum Beispiel in der Krebsmedizin. Eine Herausforderung dabei ist deren vorklinische Bewertung: Wie wirksam und sicher sind die neuen Medikamente? Größtes Problem dabei ist die Komplexität des menschlichen Immunsystems: Im erkrankten Zustand, zum Beispiel bei Krebs-, Autoimmun-, oder Entzündungserkrankungen, interagieren die Zellen des Immunsystems anders, als im gesunden Zustand. Während präklinische Untersuchungen bislang vor allem die grundlegende Toxizität eines neuen Therapeutikums auf das gesunde Immunsystem untersuchen, fehlt es an nicht-klinischen Modellen, die die individuellen Interaktionen des menschlichen Immunsystem im pathogenen Zustand genau erfassen.

Das EU-Konsortium imSAVAR – abgekürzt aus „Immune Safety Avatar: nonclinical mimicking of the immune system effects of immunomodulatory therapies“ – geht dieses Problem an. Ziel ist die Verbesserung bestehender und die Entwicklung neuer Modellsysteme, um:

• unerwünschte Nebenwirkungen neuer Therapien auf das Immunsystem zu identifizieren,
• neue Biomarker für die Diagnose und Prognose zu entwickeln,
• Toxizitätsmechanismen und das Potenzial für deren Minderung durch therapeutische Maßnahmen genauer zu erforschen.

Das Projekt will damit die Grundlagen für neue, europaweite Standards in der Medikamentenentwicklung legen.

UKW bringt seine CAR-T-Zell-Expertise ein

Das interdisziplinäre Konsortium umfasst 28 internationale Partner aus elf Nationen, darunter universitäre und außeruniversitäre Forschungseinrichtungen, pharmazeutische und biotechnologische Unternehmen sowie regulatorische Behörden. Die wissenschaftliche Koordination haben das Leipziger Fraunhofer-Institut für Zelltherapie und Immunologie IZI sowie das Biotechnologie- und Pharmaunternehmen Novartis. Das Uniklinikum Würzburg (UKW) ist mit dem Forschungsprogramm von Privatdozent Dr. Michael Hudecek an der von Prof. Dr. Hermann Einsele geleiteten Medizinischen Klinik und Poliklinik II an dem Vorhaben beteiligt. Das Würzburger Forschungsteam wird sich insbesondere auf die Entwicklung von neuen Modellen zur Vorhersage, Bewertung und Reduktion von Nebenwirkungen neuartiger Immuntherapien für hämatologische und onkologische Erkrankungen konzentrieren. Hierbei stehen vor allem die sogenannten CAR-T-Zellen im Mittelpunkt. „Das neue EU-Projekt wird helfen, unsere Expertise im Bereich der CAR-T-Zellen noch weiter auszubauen und zukünftige Anwendungen nicht nur bei der Erkrankung von hämatologischen Tumorerkrankungen, wie vor allem Leukämien, sondern auch von soliden Tumoren, Infektionserkrankungen und Autoimmunerkrankungen ermöglichen“, kündigt Prof. Einsele an.

Die Europäische Union fördert imSAVAR über eine Laufzeit von sechs Jahren mit insgesamt elf Millionen Euro. Die gleiche Summe bringen die Industriepartner als Eigenleistung in das Vorhaben ein.

Weitere Informationen zum Projekt sind ab Februar 2020 unter www.imsavar.eu abrufbar.

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Krebserkrankungen möglichst verhindern, Heilungschancen durch neue Therapien verbessern, Lebenszeit und -qualität von Betroffenen erhöhen – das sind die Ziele der im Januar 2019 vom Bundesgesundheitsministerium und dem Bundesforschungsministerium (BMBF) gestarteten „Nationalen Dekade gegen Krebs“. In diesem Zusammenhang fördert das BMBF jetzt praxisverändernde Studien zur Prävention, Diagnose und Therapie von Krebs mit bis zu 62 Millionen Euro. Im Mittelpunkt stehen klinische Studien, die die gängige Versorgungspraxis überprüfen. Mithilfe der Erkenntnisse können bestehende Therapien verbessert und Nebenwirkungen sowie unnötige Behandlungen vermieden werden.

Lenalidomid dauerhaft oder zeitlich begrenzt einnehmen?

Seit November dieses Jahres stehen 13 Projekte fest, bei denen zunächst die Planungsphase gefördert wird. Mit dabei ist das Uniklinikum Würzburg (UKW) mit der Studie OptiMAIN. Der Projektleiter, Dr. Leo Rasche, Oberarzt der Medizinischen Klinik und Poliklinik II des UKW, erläutert: „Die Studie beschäftigt sich mit Patienten mit Multiplem Myelom. Das einzig zugelassene Medikament zur Erhaltungstherapie nach einer Stammzelltransplantation ist bei diesen derzeit der Wirkstoff Lenalidomid. Bei dem jetzt für eine siebenmonatige Konzeptionsphase mit 240.000 Euro geförderten Vorhaben wollen wir eine zeitlich begrenzte Erhaltungstherapie von einem Jahr mit einer dauerhaften Lenalidomid-Gabe vergleichen.“

Hintergrund: Aktuell empfehlen die Experten des UKW ihren Myelom-Patienten, Lenalidomid bis zum Krankheitsrückfall einzunehmen – das heißt im Idealfall über viele Jahre. Ähnlich handhaben es auch die Krebsmediziner/innen in den USA. In den meisten europäischen Ländern wird Lenalidomid allerdings nur für ein bis zwei Jahre nach der Stammzelltransplantation gegeben. Ein Grund hierfür sind die Therapiekosten von rund 100.000 Euro pro Patient und Jahr.

Eine effektive Therapie mit vielen Nebenwirkungen

Ein weiterer Punkt sind die Nebenwirkungen. „Die Tablettentherapie mit Lenalidomid ist in der Behandlung des Multiplen Myeloms zweifellos sehr wirksam, hat aber leider auch eine Fülle von negativen Begleiterscheinungen“, schildert Prof. Dr. Hermann Einsele, der Direktor der Medizinischen Klinik II des UKW. So macht das Medikament nach Angaben des international renommierten Myelom-Experten nicht nur müde, es kann auch das Blutbild verändern und damit verbunden Infektionen begünstigen. Außerdem erleiden die Patienten häufiger eine Thrombose oder eine Lungenembolie. „Besonders unangenehm war aber die Erkenntnis, dass die Rate an sogenannten Zweitmalignomen, das heißt das Auftreten einer weiteren Krebserkrankung, unter der Lenalidomid-Therapie erhöht ist“, berichtet Prof. Einsele. Nach seiner Einschätzung überwiegen in der Güterabwägung die positiven Eigenschaften von Lenalidomid dennoch klar.

Niedrigere Rückfallwahrscheinlichkeit kontra bessere Lebensqualität

„Es ist aber gut möglich, dass auch eine zeitlich begrenzte Einnahme, zum Beispiel für ein Jahr, ausreichend ist“, sagt Privatdozent Dr. Martin Kortüm, ein weiterer an dem Projekt beteiligter Myelom-Spezialist der Medizinischen Klinik II des UKW. Er fährt fort: „Insbesondere bei der Lebensqualität würden die Patienten von einer begrenzten Einnahmedauer profitieren. Letztlich wissen wir aber nicht, was den Betroffenen wichtiger ist: ein statistischer Vorteil bezogen auf die Rückfallwahrscheinlichkeit oder eine bessere Lebensqualität. Diese Frage werden wir bei OptiMAIN angehen.“ So soll gemeinsam mit den Patienten ein neues Instrument zur Messung der Lebensqualität erarbeitet werden. Dabei wird das Forschungsteam von deutschen Myelom-Selbsthilfegruppen unterstützt, in denen mehr als 3000 Patienten organisiert sind.

An der geplanten Studie ist außer dem Uniklinikum Würzburg ein deutschlandweites Netzwerk medizinischer Einrichtungen, wie zum Beispiel das Universitätsklinikum Heidelberg, beteiligt.

Nach der jetzt geförderten Konzeptionsphase, die im April 2020 startet, wird in einer zweiten Begutachtungsrunde über eine weitere Förderung entschieden.

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Der Verein „Hilfe im Kampf gegen Krebs“ gründete Ende 2017 unter dem Namen „Forschung hilft“ eine Stiftung zur Förderung der Krebsforschung an der Würzburger Universität. Im Rahmen der Benefizgala „Kunst & Musik & Zauberei“ am 16. November 2019 im Hotel Melchior Park Würzburg schüttete die Stiftung erneut Förderpreise mit einer Gesamtsumme von 100.000 Euro aus. Empfänger sind acht Würzburger Forschergruppen, die mit ihren neuen Ideen die Behandlung von onkologischen Patienten verbessern wollen.

Drei Mal 20.000 Euro für aussichtsreiche Projekte

Drei dieser Teams erhielten jeweils 20.000 Euro. Unter diesen forscht die Arbeitsgruppe von Prof. Dr. Markus Sauer vom Lehrstuhl für Biotechnologie und Biophysik der Uni Würzburg an einer speziellen Technologie der Fluoreszenzmikroskopie, die eine Auflösung von 20 Nanometern hat. Mit dieser „Super-Resolution“ können einzelmolekülempfindliche Nachweise geführt werden, mit denen sich die personalisierte Immuntherapie bösartiger Erkrankungen noch weiter verbessern lässt.

Die Forschergruppe um die Professoren Andreas Beilhack und Harald Wajant, beide von der Medizinischen Klinik und Poliklinik II des Uniklinikums Würzburg (UKW), beschäftigt sich mit der gezielten Reaktivierung der körpereigenen Immunantwort gegen Multiples Myelom – einer bösartigen Krebserkrankung des Knochenmarks – durch rekombinante Antikörperfusionsproteine. Die Wirkung dieser neu konzipierten Designer-Eiweiße entfaltet sich nur in unmittelbarer Umgebung von Krebszellen, sodass die Immunabwehr nur dort aktiviert wird.

Die dritten 20.000 Euro gingen an das Team von Dr. Sophia Danhof, ebenfalls von der Medizinischen Klinik und Poliklinik II des UKW. Hier werden Medikamente untersucht, die – neben ihrer direkten Wirksamkeit gegen die Krebszellen – die Ausbildung von definierten Oberflächenmolekülen auf Krebszellen fördern. Damit lassen sich die Effizienz von zielgerichteten Immuntherapien steigern oder Resistenzen überwinden – zum Beispiel beim Multiplen Myelom.

Jeweils 10.000 Euro für drei weitere Forschungsvorhaben

Weitere drei Erfolg versprechende Projekte erhalten jeweils 10.000 Euro. So wollen Prof. Dr. Andreas Rosenwald und Dr. Hilka Rauert-Wunderlich mir ihrem Team vom Pathologischen Institut der Uni Würzburg neue NIK-Inhibitoren analysieren und deren Wirkung im Mantelzelllymphom untersuchen. Diese Grundlagenforschung zielt auf ein besseres Verständnis von Medikamentenresistenzen ab.

Das Team von Dr. Stefan Hartmann von der Klinik und Poliklinik für Mund-, Kiefer- und Plastische Gesichtschirurgie des UKW beschäftigt sich mit Signalmolekülen beim Kopf-Hals-Karzinom. Zur Hemmung dieser Signalmoleküle stehen bereits spezielle Medikamente zur Verfügung. Nun soll herausgefunden werden, ob eine Kombination dieser Medikamente mit den Immuntherapien zu mehr Behandlungserfolgen führt.

In einem neuartigen Ansatz will eine Arbeitsgruppe von Prof. Dr. Alexander Meining von der Medizinischen Klinik II des UKW klären, ob mittels künstlicher Intelligenz in der Bildanalyse und dem parallelen Einsatz neuer bildgebender Verfahren frühe bösartige Veränderungen des Dickdarms leichter erkannt werden können.

Zwei Projekte bekommen 5.000 Euro

Zwei Vorhaben erhielten von „Forschung hilft“ schließlich jeweils eine Förderung von 5.000 Euro. Im ersten entwickeln Prof. Dr. Thomas Rudel vom Lehrstuhl für Mikrobiologie der Uni Würzburg und seine Mannschaft eine hochspezifische Aminosäureoxidase als neues Wirkprinzip in der Krebstherapie. Und im zweiten Vorhaben strebt eine interdisziplinäre Forschergruppe unter maßgeblicher Beteiligung von Privatdozent Dr. Matthias Kroiß und Prof. Dr. Martin Fassnacht, beide von der Medizinische Klinik und Poliklinik I des UKW, danach, die Arzneimittelgabe beim seltenen Nebennierenkarzinom zu optimieren.

Als Laudator des Abends würdigte der Würzburger Oberbürgermeister Christian Schuchardt die exzellenten Leistungen aller geförderten Forschungsteams. Außerdem machte er deutlich, dass die Stiftung „Forschung hilft“ die Würzburger Universität dabei unterstützt, ihren hervorragenden Ruf als Kompetenzzentrum der Krebsforschung auszubauen und so auch den Wissenschaftsstandort an sich stärkt.

Veranstaltung mit abwechslungsreichem Rahmenprogramm

Die Förderpreisübergabe war eingebettet in eine Benefizgala mit rund 200 geladenen Gästen. Die Sängerin Heike Heer-Stöcker und eine Kindergruppe vom Projekt Erdzeichen sorgten mit ihrem Lied „Hallo Zukunft“ für einen schwungvollen Auftakt. Später lieferte die Zauberin Leonie Weidt magische Momente. Für die musikalische Unterhaltung sorgte das Duo Hausauer/Schwarz. Außerdem hatte die Teilnehmerinnen und Teilnehmer Gelegenheit, durch eine Ausstellung der Würzburger Malerin und Grafikerin Claudia Wührl zu schlendern, die sich in ihren Bildern mit der Heilsamkeit des Menschen beschäftigt.

10.100 Euro für weitere Förderungen gesammelt

Bei dem vom Team des Hotels Melchior Park kulinarisch abgerundeten Abend kamen durch Spenden 10.100 Euro für zukünftige Förderungen zusammen. Die größten Einzelspender waren die Multa Medio Informationssysteme AG, das Projekt Erdzeichen und die Sparkasse Mainfranken.

Statements von Förderpreisträger/innen:

„Die Förderung unserer Arbeiten zur Verbesserung der Effizienz und Minimierung der Nebenwirkungen derzeitiger Immuntherapien durch die Stiftung ‚Forschung hilft‘ ist für uns eine sehr wichtige Auszeichnung, da die Stiftung nur solche Projekte fördert, die von direktem Nutzen für Tumorpatienten sind.“
Prof. Dr. Markus Sauer
Lehrstuhl für Biotechnologie und Biophysik der Julius-Maximilians-Universität Würzburg

„Die natürliche Immunabwehr kann man wohl als die ausgeklügeltste Waffe gegen Krebs ansehen. Der Förderpreis ermöglicht uns eine grundlegend neue Strategie zu testen, die körpereigene Immunantwort gegen Krebs zu reaktivieren."
Prof. Dr. Andreas Beilhack und Prof. Dr. Harald Wajant
Medizinische Klinik und Poliklinik II des Universitätsklinikums Würzburg

„Mit der Förderung werden wir die Grundlagen der Resistenzentwicklung im Mantelzelllymphom untersuchen und können somit mögliche neue therapeutische Ziele finden. Die Benefizgala war eine tolle Veranstaltung, die nicht nur unsere Forschung unterstützt hat, sondern auch gezeigt hat, dass es um Menschen geht – und noch viel in der Krebsforschung zu tun ist.“
Dr. Hilka Rauert-Wunderlich
Postdoc am Pathologischen Institut der Julius-Maximilians-Universität Würzburg

„Den Förderpreis der Stiftung 'Forschung hilft' empfinde ich als unwahrscheinliche Wertschätzung unserer wissenschaftlichen Arbeit von den Menschen vor Ort. Wo jeder einen kleinen Beitrag leistet, entsteht das Potenzial für ganz Großes. Die Gala war ein wahrlich gelungener Abend, an dem sich Musik, Kunst, Zauberei und Wissenschaft gegenseitig beflügelt haben."

Dr. Sophia Danhof
Medizinische Klinik und Poliklinik II des Universitätsklinikums Würzburg

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Ein Transposon ist ein DNA-Abschnitt, der seine Position im Genom verändern kann. In der Gen- und Zelltherapie kann es dazu verwendet werden, um therapeutische Sequenzen in das Genom von Patientenzellen zu schleusen. Beispielsweise lassen sich mit diesem Vehikel T-Zellen aus dem menschlichen Immunsystem gentechnisch so umgestalten, dass sie Tumorzellen erkennen und attackieren können. „Sleeping Beauty“ ist ein künstliches Transposon, das auf Transposons beruht, die schon vor mehr als zehn Millionen Jahren in Fischen vorkamen. Die Eigenschaften dieser DNA-Abschnitte wurden rekonstruiert und „zum Leben erweckt“ – daher der Name, der auf die wachgeküsste Märchenfigur Dornröschen Bezug nimmt.

Eine Transposase ist ein Protein, das sich an das Ende eines Transposon bindet und – als Cut & Paste-Enzym – in das Genom der Wirtszelle integriert.

Neue Variante der Sleeping-Beauty-Transposase

Einem deutschen Forschungsteam, bestehend aus Wissenschaftler/innen des Europäischen Laboratoriums für Molekularbiologie (EMBL) in Heidelberg, des Uniklinikums Würzburg (UKW) und des Paul-Ehrlich-Instituts (PEI), gelang es nun, eine neue Variante der Sleeping-Beauty-Transposase mit stark verbesserten biochemischen Eigenschaften zu entwickeln. Die Ergebnisse dieser Arbeit wurden Anfang November 2019 in der britischen Fachzeitschrift Nature Biotechnology veröffentlicht.

„Das von uns entwickelte Protein kann in Säugetierzellen übertragen werden und bleibt dabei voll funktionsfähig, so dass bei Bedarf effiziente und stabile Genomveränderungen in den Zielzellen möglich sind,“ erklärt Dr. Orsolya Barabas, Gruppenleiterin des EMBL Heidelberg.

Unter anderem nützlich für die CAR-T-Zell-Produktion

Das optimierte Verfahren kann bei verschiedenen Zelltypen eingesetzt werden, einschließlich menschlicher Stammzellen und T-Lymphozyten. Letztere können mit Hilfe der Sleeping-Beauty-Transposase für die Krebsimmuntherapie mit einem künstlichen chimären Antigen-Rezeptor (CAR) ausgestattet werden. „Bereits in dieser ersten Studie demonstrieren wir die Nützlichkeit unserer Methode für die CAR-T-Zell-Produktion und ihre Wirksamkeit in einem Versuchsmodell mit Mäusen", berichtet Dr. Michael Hudecek. Der Wissenschaftler der Medizinischen Klinik II des UKW und sein Team setzen nun die Forschung mit der Transposase zur Verwendung bei menschlichen Patienten fort. „Unsere Erwartungen in die klinischen Effekte der neuen Technologie sind hoch“, sagt Prof. Dr. Hermann Einsele. Der Krebsexperte und Direktor der Medizinischen Klinik II des UKW fährt fort: „Wir hoffen, dass sich auf diesem Weg CAR T-Zellen wesentlich rascher und auch preiswerter generieren lassen. Damit würde diese hocheffektive Therapie für die Patienten schneller verfügbar und wohl auch noch breiter einsetzbar.“

Industriell herstellbar, preiswerter, sicherer

„Einer der wesentlichen Vorteile der neuartigen Technologie besteht darin, dass die Sleeping-Beauty-Transposase in industriellem Maßstab pharmazeutisch hergestellt werden kann, wodurch sie für Unternehmen für künftige therapeutische Anwendungen noch attraktiver wird“, erklärt Dr. Zoltán Ivics vom Paul-Ehrlich-Institut. Und Dr. Barabas ergänzt: „Unser neues Verfahren zur Zellentwicklung wird vorerst zu einer Kostensenkung und – durch eine erhöhte Genauigkeit und bessere Kontrolle der Methode – zu noch mehr Sicherheit bei medizinisch relevanten Genommodifikationen führen."

Literatur:

Querques, I., Mades, A., Zuliani, C. et al. A highly soluble Sleeping Beauty transposase improves control of gene insertion. Nat Biotechnol (2019) doi:10.1038/s41587-019-0291-z.

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