Aktuelle klinische Studien

Randomisierte, doppelblinde, placebo-kontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Lucerastat auf neuropathische Schmerzen bei Patientinnen und Patienten mit Morbus Fabry.

Einschluss beendet!

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Multizentrische, offene, unkontrollierte, einarmige Verlängerungsstudie der Phase 3 zur Bestimmung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Lucerastat bei erwachsenen Patientinnen und Patienten mit Morbus Fabry.

Einschluss beendet! 

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Multizentrische, offene, kontrollierte, nicht-randomisierte Studie zur Dosisfindung bei der Gentherapie FLT190 für Patienten mit Morbus Fabry.

In einer Studie der Phase 1 bis 2 versucht man das bei Morbus Fabry mutierte GLA-Gen durch eine gesunde Kopie zu ersetzen. Um das Gen in die Zelle einzuschleusen, wird ein inaktiviertes Virus verwendet. Allerdings ist noch unklar, wie hoch die Dosierung sein muss und wie oft dieses Verfahren notwendig ist, um eine normale Enzymproduktion zu erreichen. Dies wird in der Marvel 1-Studie ermittelt. 

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In der prospektiven Beobachtungsstudie, die wir am Universitätsklinikum Würzburg durchführen, sollen Vorhersagevariablen – sogenannte Prädiktoren – zum Auftreten von Herzinsuffizienz, maligner Arhythmie und plötzlichem Herztod im Krankheitsverlauf von Morbus Fabry identifiziert und bewertet werden. Nach aktueller Studienlage scheint dafür eine großflächige myokardiale Fibrosierung im linksventrikulären Myokard, also der bindegewebige Umbau des Herzmuskels der linken Herzkammer, der Hauptrisikofaktor zu sein. Darüber hinaus soll geprüft werden, ob es noch weitere signifikante Risikofaktoren gibt.

Sekundäres Ziel der Studie ist es, den Verlauf und Progress der Erkrankung zu beobachten, um langfristig den Nutzen und das Risiko von verschiedenen Therapieverfahren und den natürlichen Verlauf der Erkrankung besser zu verstehen.

Primäres Ziel dieser prospektiven Beobachtungsstudie, die nur am Universitätsklinikum Würzburg durchgeführt wird, ist es zu ermitteln, ob Fabry-Patientinnen und Patienten das Medikament Migalastat korrekt einnehmen, wenn von intravenöser Applikation auf Tablettenform umgestellt wird. Da die orale Aufnahme von Migalastat jeweils zwei Stunden zwischen jeglicher Nahrungsaufnahme liegen muss, erfordert die vorgeschriebene Einnahme eine planvolle Abstimmung mit den Alltagsaktivitäten. Daneben sollen weitere Möglichkeiten zur Schmerzreduktion sowie zur Erhöhung der allgemeinen Lebensqualität erforscht werden.

Im Rahmen der deutschen multizentrischen und prospektiven Beobachtungsstudie sollen die Langzeiteffekte einer Migalastat-HCl-Therapie  dokumentier werden. Der seit 2016 zugelassene Wirkstoff ist ein sogenanntes Chaperon, das selektiv an bestimmte Formen des α-Gal A-Enzyms bei Patientinnen und Patienten mit Morbus-Fabry bindet und dabei die regelrechte Enzymaktivität stabilisiert. Damit wird auch das schädigende Stoffwechselprodukt Globotriaosylceramid korrekt abgebaut.

Der Krankheitsverlauf wird in regelmäßigen Untersuchungen kontrolliert.

Die multizentrische prospektive Beobachtungsregisterstudie ermittelt fortlaufend Daten zum Krankheitsverlauf bei Morbus Fabry und zu möglicher Nebenwirkungen unter Ersatztherapie. Die Daten werden in der größten internationalen Patientenregister-Datenbank, dem Fabry-Registry NXT archiviert. Damit lassen sich der Wissensstand zu Variabilität, Verlauf und Therapieerfolg verbessern und statistische Aussagen treffen.

Zum Fabry-Register NXT

In der multizentrischen prospektiven Beobachtungsregisterstudie werden die Auswirkungen der verfügbaren Behandlungen auf langfristige Sicherheit, Wirksamkeit und Lebensqualität (QOL) bei Patientinnen und Patienten mit Morbus Fabry beurteilt. Das Hauptaugenmerk der Studie liegt auf Migalastat, einem Medikament mit einem neuartigen Wirkmechanismus. Die über einen fünfjährigen Zeitraum aufgetretenen Ereignisse unter Migalastat-Therapie werden dokumentiert, miteinander verglichen und beurteilt. In die Studie fließen unbehandelte und mit einer Enzym-Ersatz-Therapie (ERT) behandelte Patientinnen und Patienten mit ein, unabhängig davon, ob sie Mutationen aufweisen, die auf eine ERT ansprechen oder nicht.

Zum Register mit Zugangscode

In Phase 1 wird geprüft, ob der Wirkstoff im menschlichen Organismus die erhoffte Wirkung erzielt und wie dessen Verträglichkeit ist. Dieser Proof of principle wird in der Regel an einer kleinen Gruppe gesunder Freiwilliger durchgeführt.

Phase 2 setzt nach dem Nachweis von Wirksamkeit und Verträglichkeit an. Ziel ist die Präzisierung von Dosierung und Anwendungsbereichen sowie die Reduzierung von eventuellen Nebenwirkungen.

Phase 3 wird bereits unter nahezu klinischen Alltagsbedingungen durchgeführt, ist jedoch noch einem kleinen Personenkreis vorbehalten. Der Vergleich mit der gängigen Standardtherapie oder einer Placebo-Gruppe ist vorrangiges Ziel. Durch die engmaschige intensive Betreuung ist das Risiko relativ gering.

In der Phase 4 soll der im kleineren Kreis bereits bewährte Wirkstoff oder das erfolgreiche Verfahren  bei möglichst vielen erkrankten Personen in breiter Anwendung getestet werden. Dabei wird ein Nutzen-Risiko-Profil auch für spezielle Patientengruppen und in Wechselwirkungen mit weiteren Medikamenten erstellt. Zusätzlich werden die Anwendungs- und Dosierungsempfehlungen justiert.