Würzburg. Shabir leidet unter einer angeborenen Fehlbildung der Harnblase. Eine Chance für den elfjährigen Afghanen auf ein weiteres Leben mit Harnkontinenz bietet eine für diesen Herbst geplante Operation am Klinikum Aschaffenburg-Alzenau. Ermöglicht wurde die humanitäre Aktion durch den Verein Friedensdorf International. Die Hilfseinrichtung in Oberhausen holt kranke und verletzte Kinder aus Kriegs- und Krisengebieten zur medizinischen Versorgung nach Deutschland. Nach Abschluss der Behandlung kehren sie zu ihren Familien zurück.

Schwere Entzündung des ganzen Körpers erfolgreich bekämpft

Vor dem Eingriff gab es allerdings Komplikationen: Eine Infektion der Blase hatte bei Shabir eine schwere Entzündung des gesamten Körpers ausgelöst. Für deren Behandlung wurde der Junge im August von Aschaffenburg an das Zentrum für Entzündungsmedizin der Würzburger Universitäts-Kinderklinik verlegt. „Wir mussten zunächst abklären, ob die lebensbedrohliche Situation nicht von einer Blutzellerkrankung herrührt“, berichtet Prof. Dr. Christoph Härtel. Der Direktor der Kinderklinik des Uniklinikums Würzburg (UKW) fährt fort: „Nachdem wir eine Leukämie ausgeschlossen hatten, veranlassten wir umgehend eine gegen die massive Entzündung gerichtete Therapie zur temporären Hemmung des Immunsystems.“ Mit bestem Erfolg: Schon während der zwei Tagen am UKW und anschließend am Klinikum Aschaffenburg-Alzenau erholte sich Shabir rasch. Einer Operation steht nun nach Einschätzung von Prof. Härtel nichts mehr im Wege.

Verein schließt Finanzierungslücke der humanitären Aktion

Allerdings war die zusätzliche Behandlung an seiner Klinik durch keinen Kostenträger finanziell abgedeckt. Hier sprang „Hilfe im Kampf gegen Krebs e.V.“ ein. Der Würzburger Verein zielt grundsätzlich darauf ab, gemeinsam mit dem UKW die Heilungschancen, die Behandlung und die Lebensqualität von Krebspatientinnen und -patienten zu verbessern. „Wir verfügen allerdings über ein spezielles Budget, das uns unsere Spenderinnen und Spender zur freien Verfügung überlassen“, schildert Gabriele Nelkenstock, die Vorsitzende von „Hilfe im Kampf gegen Krebs“. Aus diesem Topf konnte sie Prof. Härtel kürzlich eine Spende von 1.200 Euro für die Therapie von Shabir überreichen. „Hilfe kann und darf keine Grenzen haben“, kommentierte Nelkenstock diese „Sonderausgabe“. Prof. Härtel bedankte sich sehr herzlich für die unkomplizierte und großzügige Unterstützung – im Namen seiner Klinik und auch im Namen des jungen Patienten.

Spendenkonto:
Hilfe im Kampf gegen Krebs e.V.
Castell Bank Würzburg
IBAN: DE74 7903 0001 0000 0092 45
www.kampfgegenkrebs.de

„Unsere Patientinnen und Patienten haben geradezu dafür gebrannt, an der ACTIVATE-Studie teilzunehmen“, berichtet Privatdozent Dr. Oliver Andres, Oberarzt in der Kinderklinik und Poliklinik am Universitätsklinikum Würzburg, Leiter der Studie in Würzburg und Koordinator für Deutschland. Das Leid mit einem Pyruvatkinase-Mangel sei so groß, da greifen die Betroffenen zu jedem Strohhalm, der ihnen Unterstützung geben könnte. Und das Medikament Mitapivat hat das Potential dazu, wie die Auswertungen der Studie zeigen, die kürzlich im international renommierten New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden (Al-Samkari H et al., NEJM 2022; doi: 10.1056/NEJMoa2116634).

Rote Blutkörperchen erreichen ihre normale Lebensdauer nicht

Der Pyruvatkinase-Mangel ist ein angeborener Enzymdefekt. Durch eine Mutation im PKLR-Gen – über 300 Mutationen allein auf diesem Gen sind inzwischen bekannt – kommt es zu einer Störung im Energiestoffwechsel der roten Blutkörperchen, der sogenannten Erythrozyten. „Diese schwellen an, verändern ihre Struktur und können sich nicht mehr verformen, was jedoch wichtig für den Blutfluss in den kleinsten Gefäßen und die Sauerstoffabgabe an das Gewebe ist“, erklärt der Facharzt für Kinder- und Jugendmedizin und Erythrozyten-Experte Oliver Andres am Mikroskop. „Der Defekt, der sich schon im Neugeborenenalter oder sogar vor der Geburt zeigen kann, verkürzt zudem die Lebensdauer der roten Blutkörperchen; sie werden frühzeitig in der Milz abgebaut.“ Die Folgen sind Gelbsucht und Blutarmut, in der Fachsprache als hämolytische Anämie bezeichnet. Durch die Blutarmut wird der Körper alarmiert; er lagert hierdurch und durch die vielen therapeutisch nötigen Bluttransfusionen vermehrt Eisen ein, was wiederum die Organe belastet und zu Funktionsstörungen führt. Die Erkrankung ist nur bei 3,5 bis 8,2 von einer Million Menschen sicher diagnostiziert, Oliver Andres geht neueren Schätzungen zufolge von einer deutlichen Dunkelziffer mit einer realen Häufigkeit in Mitteleuropa von bis zu einer Erkrankung auf 20.000 Einwohner aus. Der Pyruvatkinase-Mangel sei damit sicher unterdiagnostiziert.

Wirkstoff Mitapivat aktiviert das Enzym Pyruvatkinase

Bei den Betroffenen vergrößert sich die Milz, es drohen Gallensteine, Osteoporose, Blutgerinnsel und andere Begleiterscheinungen, sie fühlen sich chronisch müde und wenig belastbar. Die einzige Behandlung bestand bislang aus regelmäßigen Bluttransfusionen, einer Entfernung der Milz und aus Medikamenten, die das Zuviel an Eisen im Körper ausschleusen. Die Stammzelltransplantation mit einer Familien- oder Fremdspende ist Andres zufolge zu riskant, um als gängige Therapieoption zu dienen. Doch das Medikament Mitapivat macht nun Hoffnung und könnte für viele Betroffene ein Durchbruch in der Behandlung sein. Denn es verbessert die Aktivität der Pyruvatkinase in den Erythrozyten und macht die roten Blutkörperchen gewissermaßen wieder flexibel und fit.

Gezielte Therapie nach dem Schlüssel-Schloss-Prinzip

In der internationalen, randomisierten, doppelt verblindeten, placebo-kontrollierten Phase-III-Studie ACTIVATE zeigten die Patientinnen und Patienten, die ein halbes Jahr lang mit dem oral einzunehmenden Medikament Mitapivat behandelt wurden, eine signifikante Verbesserung der Lebensqualität im Vergleich zu denen, die ein Placebo erhielten. In den ersten zwölf Wochen der Behandlung wurde die Dosis optimiert, einige Betroffene benötigten nur zweimal täglich 5 Milligramm, andere zweimal 20 oder gar 50 Milligramm. In weiteren zwölf Wochen wurde das Ansprechen beobachtet. „Einige konnten wieder Fahrrad fahren oder sogar joggen“, schildert der Oliver Andres die verbesserte Leistungsfähigkeit. Und 40 Prozent der Studienteilnehmerinnen und -teilnehmer, die Mitapivat erhielten, erreichten den vorab definierten primären Zielpunkt der Studie. Ihr Hämoglobinwert, ein indirektes Maß der Anzahl an roten Blutkörperchen, stieg um mindestens 1,5 g/dL (Gramm pro Deziliter).

„Das klingt für Laien möglicherweise nicht so beeindruckend“, meint Oliver Andres, der als Co-Autor an den Studienergebnissen beteiligt ist. „Aber selbst, diejenigen, deren Wert „nur“ um einen Punkt stieg, haben enorm profitiert. Mit Mitapivat haben wir erstmals einen Wirkstoff bei hämatologischen Erkrankungen, der dort ansetzt, wo das Problem liegt. Es bindet an das Enzym Pyruvatkinase und steigert seine Aktivität, damit in den roten Blutkörperchen mehr Energiebausteine zur Verfügung gestellt werden. Voraussetzung ist natürlich, dass das Enzym nur in seiner Struktur verändert ist und nicht vollständig fehlt.“ Diese Tatsache treffe aber für die meisten Defekte in Deutschland und weltweit zu, erklärt der auf Blut- und Krebserkrankungen sowie Neugeborenenmedizin spezialisierte Kinderarzt. „Wir haben dies vor zwei Jahren in einer anderen großen internationalen Studie belegen können.“ (Bianchi P et al., Am J Hematol 2020; doi: 10.1002/ajh.25753).

Würzburg hält die Flagge hoch, um die chronisch schwerkranken Patienten zu unterstützen

Das Uniklinikum ist mit fünf gescreenten und vier randomisierten Patientinnen und Patienten nach Boston, Paris und Kopenhagen das viertgrößte Studienzentrum weltweit und fungierte als nationales Koordinationszentrum in der Studie. Die Charité in Berlin hat ebenfalls einen Probanden rekrutiert, München, Heidelberg und Freiburg haben ihre Patienten über Würzburg betreuen lassen. Finanziert wurde die multizentrische Studie von der Firma Agios Pharmaceuticals mit Sitz in Cambridge nahe Boston (USA), wo sich mit dem Massachusetts General Hospital (MGH) das größte Studienzentrum befindet. Im ältesten und größten Lehrkrankenhaus der Medizinischen Fakultät der Harvard-Universität wurde die Krankheit 1961 entdeckt und 1962 genauer beschrieben, fand dann jedoch lange Zeit kein bis wenig Interesse. „Es gibt nur wenige Zentren, die dieser gutartigen Erkrankung Aufmerksamkeit schenken. Doch es ist wichtig, hier die Flagge hochzuhalten, um die Krankheit zu diagnostizieren und die chronisch schwerkranken Patientinnen und Patienten zu unterstützen“, betont Oliver Andres. Der Experte für den Pyruvatkinase-Mangel hat daher auch den Anstoß für den Aufbau einer Selbsthilfegruppe gegeben, die betroffene Erwachsene und Kinder untereinander vernetzt.

Benefit für Placebo-Gruppe

Nun könnte der Pyruvatkinase-Mangel und die neu entdeckte krankheitsmodifizierende Therapie mit Mitapivat auch wegweisend für andere Anämien wie die Sichelzellanämie oder Thalassämie sein. „Energie ist das A und O für rote Blutkörperchen“, so Hanny Al-Samkari, Hämatologe am MGH und Erstautor der Studie. Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat aufgrund der hervorragenden Zwischenergebnisse der Studie das Medikament bereits für die Behandlung von Erwachsenen mit Pyruvatkinase-Mangel zugelassen. Die Europäische Arzneimittel-Agentur EMA prüft derzeit die Zulassung für Europa. Diejenigen, die im Rahmen der Studie ein Placebo erhielten, dürfen jetzt an einer erweiterten sogenannten Open-Label Extension Study teilnehmen und erhalten das Medikament noch vor der Zulassung in Europa. Damit werden weitere Daten zur Wirksamkeit und Verträglichkeit gesammelt. Ob Mitapivat auch bei Kindern mit Pyruvatkinase-Mangel hilft, das wird in einer folgenden Studie untersucht, die voraussichtlich Ende 2022 startet — und wieder mit Würzburger Beteiligung.

Zusatzinformation:

Mehr als 5.000 Blutproben im Erythrozytenlabor untersucht

Oliver Andres hat sich in seiner Habilitationsschrift mit „Blut als ganz besond‘ren Saft“ beschäftigt und etliche Arbeiten zu angeborenen Blutzellerkrankungen in internationalen Fachzeitschriften veröffentlicht. Neben verbesserten Verfahren zur Diagnosestellung von angeborenen Erkrankungen der roten Butkörperchen und Blutplättchen liegt ein Forschungsschwerpunkt von Andres auf Besonderheiten dieser Blutzellen bei Früh- und Neugeborenen und ihrer Auseinandersetzung mit Entzündungsreaktionen oder Tranfusionen. Am Uniklinikum Würzburg fand er mit Prof. Dr. Christian Speer, dem ehemaligen Direktor der Kinderklinik, einen großen Förderer, der die Gründung eines Erythrozytenlabors im Jahr 2010 maßgeblich unterstützt hat. Das Speziallabor, dessen Portfolio unter dem jetzigen Direktor der Kinderklinik, Prof. Dr. Christoph Härtel, weiter ausgebaut wird, hat inzwischen mehr als 5.000 Blutproben aus ganz Deutschland auf Defekte der Membran, des Stoffwechsels und des roten Blutfarbstoffs von Erythrozyten untersucht. „Die häufigste Form der hämolytischen Anämie ist die Kugelzellanämie“, weiß Oliver Andres, der an dieser Stelle auf die enge Zusammenarbeit mit Prof. Dr. Stefan Eber aus München hinweist. „Mit unserem Speziallabor haben wir dazu beigetragen, bei Kindern oder Erwachsenen die Diagnose zu stellen, die zuvor völlig unklar war. Wir haben Verfahren entwickelt, mit denen wir sogar bei Kindern, bei denen beispielsweise ein Pyruvatkinase-Mangel bereits ausgeschlossen worden war, diesen Defekt diagnostizieren konnten. Selbst wenn das Enzym scheinbar normal arbeitet, wissen wir, dass es im Stoffwechsel Besonderheiten gibt, die selbst einem geschulten Auge den Defekt übersehen lassen.“ Wichtig sei es, die Proben mit besonderer Kenntnis dieses Problems zu analysieren, in unklaren Fällen die Eltern zu screenen und eine molekulargenetische Untersuchung einzuleiten, welche auch an unserem Zentrum angeboten wird. Der Pyruvatkinase-Mangel wird autosomal-rezessiv vererbt. Das heißt, die jeweilige Erkrankung tritt nur auf, wenn das krankhaft veränderte Gen sowohl vom Vater als auch der Mutter an deren Nachwuchs weitergegeben wird oder neu entstanden ist. Heute überblickt das Team von Oliver Andres etwa 50 Kinder und Erwachsene aus Deutschland, die an einem Pyruvatkinase-Mangel leiden.

Zentrum für angeborene Blutzellerkrankungen im ERN EuroBloodNet

Durch die Initiative von Privatdozent Dr. Oliver Andres, der neben seiner Fachkenntnis bei roten Blutkörperchen auch Experte für Blutplättchen, sogenannte Thrombozyten, ist, sind die Spezialambulanzen und -labore inzwischen Teil des Zentrums für angeborene Blutzellerkrankungen, welches im Jahr 2018 unter dem Dach des Zentrums für Seltene Erkrankungen. Referenzzentrum Nordbayern (ZESE) am Universitätsklinikum Würzburg gegründet wurde und dem der Kinder-Hämatologe als Sprecher voransteht. Seit Januar 2022 gehört das B-Zentrum nun auch dem Europäischen Referenznetzwerk ERN für Bluterkrankungen (ERN EuroBloodNet) an, und das in zwei wichtigen Unternetzwerken – für Erkrankungen der Erythrozyten und Thrombozyten. „Als Haupteffekt unserer Beteiligung können unsere Patientinnen und Patienten von der in den Netzwerken vereinigten, internationalen Fachkompetenz profitieren. Die Aufnahme in diese Struktur drückt eine besondere, europaweite Anerkennung unserer eigenen Expertise aus“, kommentiert Professor Helge Hebestreit, stellvertretender Direktor der Würzburger Universitäts-Kinderklinik und Direktor des ZESE. Hebestreit hat Andres auch bei der Vorbereitung und Durchführung der ACTIVATE-Studie unterstützt. „Wir haben die Studie gewissermaßen im Tandem durchgeführt, wofür ich ihm sehr dankbar bin“, sagt Andres. Generell sei die Zusammenarbeit am Forschungscampus großartig gewesen. Von Professor Hermann Einsele und Professor Stefan Knop kam die internistische Expertise, in der Nuklearmedizin bei Professor Andreas Buck wurde die Knochendichte der Studienteilnehmerinnen und -teilnehmer gemessen, und im Institut für Diagnostische und Interventionelle Radiologie von Professor Thorsten Bley konnte der Eisengehalt in der Leber mit einem speziellen MRT-Verfahren analysiert werden. Diese Vernetzung am Universitätsklinikum und an der Universität Würzburg spiegelt auch das Behandlungsspektrum und die Kernkompetenz des Zentrums für angeborene Blutzellerkrankungen wider: Eine patientenzentrierte Betreuung von der korrekten Diagnosestellung der zugrundeliegenden Krankheit über die umfassende, interdisziplinäre medizinische Behandlung von Patientinnen und Patienten jeden Alters bis zur Erprobung von hochmodernen neuen Therapieverfahren in eigenen Studienambulanzen für Kinder und Erwachsene.

Raketenstart ins Familienleben – so heißt ein neues Kursprogramm an der Würzburger Universitäts-Kinderklinik. Zielgruppe sind die Eltern von Frühgeborenen oder kranken Neugeborenen. „Ein vergleichsweise langer Klinikaufenthalt, die speziellen Bedürfnisse der Kinder sowie die Sorge um deren Gesundheit und Entwicklung zählen zu den besonderen Herausforderungen, denen sich viele dieser Familien stellen müssen“, schildert Klinikdirektor Prof. Dr. Christoph Härtel und fährt fort: „Um ihnen in dieser Situation gezielt unter die Arme zu greifen, hat unser Elternberatungsteam ein innovatives Schulungs- und Kommunikationsangebot entwickelt.“ 

Sechs eigenständige Module

Das kostenlose Kursprogramm besteht aus sechs inhaltlich eigenständigen Modulen, die unabhängig voneinander besucht werden können. Sie widmen sich Fragen wie: Wie sieht die Erlebniswelt eines Frühgeborenen aus? Wie kann ich mein Kind in seiner Entwicklung unterstützen? Was ist bei der Ernährung zu beachten? Was tue ich zuhause bei gesundheitlichen Problemen – vom ersten Schnupfen bis zur Ersten Hilfe? Wie finde ich für mich selbst in einer anstrengenden Zeit Zugang zu kraftspendenden Ressourcen? 

Laut Prof. Härtel kam bei der Zusammenstellung der Kursinhalte die interdisziplinäre Struktur des Elternberatungsteams voll zum Tragen. Während die Initiative von hoch engagierten Pflegekräften ausging, gehören dem Team neben Kinderärztinnen und -ärzten auch Expertinnen und Experten der Physiotherapie, Seelsorge, Psychologie und Sozialpädagogik an. Die Gestaltung der Themen wurde zudem von betroffenen Eltern maßgeblich unterstützt. „Raketenstart ins Familienleben ergänzt unser entwicklungsförderndes Behandlungskonzept, zu dem ansonsten Anleitungen während der Pflege der Kinder und individuelle Einzelschulungen, wie zum Beispiel die Badeanleitung, gehören“, erläutert Regina Thoma, die als stellvertretende Stationsleitung der Kinderintensivstation und Pflegewissenschaftlerin Teil des Elternberatungsteams ist.

Möglichkeit zum Austausch mit anderen Eltern

Bei den rund einstündigen Treffen wechseln sich Lerneinheiten und interaktive Elemente ab. Da es sich um Gruppenschulungen handelt, besteht immer auch die Möglichkeit, sich mit anderen Eltern in einer ähnlichen Lebenssituation auszutauschen.

Die Kursmodule werden in einem regelmäßig wiederkehrenden Intervall angeboten. Sie finden mit Ausnahme von Feiertagen immer donnerstags um 13:00 Uhr im Konferenzraum der Seelsorge im dritten Stock der Universitäts-Frauenklinik an der Josef-Schneider-Straße statt. Eine Anmeldung ist nicht erforderlich. 

Das Programm gibt es unter www.ukw.de/kinderklinik bzw. unter www.ukw.de/kinderklinik/stationaere-behandlung/raketenstart-ins-familienleben/ 

Würzburg. Eine Blutvergiftung (Sepsis) ist lebensbedrohlich – besonders für Frühgeborene, denn sie können innerhalb von wenigen Stunden daran sterben. Bei ihnen kann eine Blutvergiftung auch die Ursache einer jahrelang erhöhten Anfälligkeit für weitere Krankheiten sein. Da man derzeit nur schwer abschätzen kann, welches Baby tatsächlich eine Sepsis entwickelt, erhalten die meisten der Frühgeborenen (bis zu 85 Prozent) vorsorglich Antibiotika. Diese Medikamente können somit Leben retten, haben aber auch Nachteile wie die Verbreitung von Antibiotika-Resistenzen oder eine Störung der Darmflora. Letzteres kann langfristig chronisch entzündliche Erkrankungen, Allergien, Fettleibigkeit und Diabetes nach sich ziehen.

Ein Team um Professorin Dr. Dorothee Viemann, Leiterin der Translationalen Pädiatrie und Professor Dr. Christoph Härtel, Klinikdirektor der Kinderklinik am Universitätsklinikum Würzburg, untersucht nun im Forschungsprojekt PROSPER, ob eine bestimmte Nahrungsergänzung Frühgeborene vor einer Blutvergiftung schützen kann. Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) unterstützt dieses Vorhaben mit rund 1,9 Millionen Euro. 

Alarmine könnten der Schlüssel sein

Professorin Viemann und Dr. Sabine Pirr von der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) haben zuvor herausgefunden, dass sogenannte Alarmine die Entwicklung der Darmflora und des Immunsystems nach der Geburt positiv beeinflussen. Diese Proteine befinden sich in hohen Mengen in der Muttermilch. „Das Sepsisrisiko erhöht sich deutlich, wenn es Frühgeborenen an Alarmin S100A8/A9 mangelt“,erklärt Dorothee Viemann. Im Projekt PROSPER (Prevention of Sepsis by personalized nutritional S100A8/A9 supplementation to vulnerable neonates) soll nun gezeigt werden, dass die Nahrungsergänzung mit S100A8/A9 Frühgeborene, die niedrige Spiegel dieses Alarmins aufweisen, vor einer Sepsis schützt.

In PROSPER arbeiten Expertinnen und Experten der Kinderklinik des Universitätsklinikums Würzburg, der Medizinischen Hochschule Hannover, des Instituts für Immunologie der Universität Münster und des experimentell-klinischen Forschungszentrums des Max-Delbrück-Zentrums und der Charité in Berlin zusammen. Es soll die Voraussetzungen für die Durchführung einer anschließenden klinischen Studie schaffen und ist somit ein Beispiel für die schrittweise Translation von Grundlagenforschung in die klinische Anwendung. 

Zu Beginn unseres Lebens ist unser Immunsystem besonders formbar. Und das ist wichtig, um ein Gleichgewicht zwischen Toleranz und Abwehr zu etablieren und so die Reifung und Gesundheit zu fördern. Faktoren wie Gene, Zeitpunkt der Geburt, Geburtsmodus, Darmflora des Kindes, Ernährung, Infektionen und Impfungen aber auch soziale Kontakte und Lebensbedingungen im Kindesalter spielen eine große Rolle bei der Entstehung von Gesundheit und Krankheit.

MIAI – Maturation of Immunity Against Influenza

Welche inneren und äußeren Faktoren im ersten Lebensjahr die Reifung des kindlichen Immunsystems gegen Viruserkrankungen der Atemwege beeinträchtigen oder fördern, das erforscht jetzt Prof. Dr. Dorothee Viemann mit ihrem Team am Uniklinikum Würzburg (UKW) in der neuen Studie MIAI (englisch für Maturation of Immunity Against Influenza).

Eltern aus Würzburg und Umgebung sind herzlich eingeladen, mit ihren Neugeborenen an der von der Deutschen Forschungsgemeinschaft (DFG) geförderten Studie teilzunehmen. Mit ihrer Teilnahme können sie zu einem besseren Verständnis beitragen, wie Babys lernen, sich gegen Viren zu verteidigen, die Atemwegserkrankungen auslösen. Dazu werden direkt nach der Entbindung in der Frauenklinik des UKW sowie nach einem, sechs und zwölf Monaten in der MIAI-Studienambulanz in der benachbarten Kinderklinik Daten zum Gesundheitszustand des Kindes erhoben, körperliche Untersuchungen durchgeführt und Bioproben entnommen. „Durch die Auswertung der Daten und Analysen der Bioproben erhoffen wir uns, wissenschaftlich belegte Empfehlungen zu geben und Maßnahmen zu entwickeln, mit denen Eltern die Entwicklung des Immunsystems ihres Kindes frühzeitig fördern und dadurch schwere virale Atemwegserkrankungen verhindern können“, fasst Studienleiterin Dorothee Viemann das Ziel der Studie zusammen.

Datenschatz zur Reifung des Immunsystems

Es ist die erste große Kohortenstudie am Uniklinikum Würzburg der noch recht neuen Abteilung „Translationale Pädiatrie“, die der Kinderklinik und dem Zentrum für Infektionsforschung der Universität Würzburg angehört. Die Leiterin, Professorin Dorothee Viemann, kam im Juli 2021 von der Medizinischen Hochschule Hannover an den Wissenschaftsstandort Würzburg und ist begeistert von der Interdisziplinarität, Dynamik und Translation, also der engen Verbindung von Forschung und Klinik, die sie am Campus vorgefunden hat. Die Kinderärztin mit Zusatzspezialisierungen in Neonatologie, Infektiologie und Labormedizin erforscht mit großer Leidenschaft die Ursachen und Therapiemöglichkeiten der Infektanfälligkeit und immunologischen Schwächen von Neu- und Frühgeborenen.

Eines ihrer großen Ziele ist der Aufbau einer großen fächerübergreifenden Kohorte, in der die gesundheitliche Entwicklung von hunderten Kindern von der Geburt bis über das 16. Lebensjahr hinaus untersucht wird. Zur Erhebung der Daten könnte eine Smartphone-App zum Einsatz kommen, bei der die Eltern die Krankheitszeiten ihrer Kinder eintragen können, welche Antibiotika wann und wie lange verschrieben wurden, wann Allergien auftraten und ähnliches mehr. Die MIAI-Studie ist ein erster wichtiger Schritt zu diesem großen anvisierten Datenschatz.

Weitere Informationen: www.ukw.de/miai  

Zusatzinformation:

Detaillierter Ablauf der MIAI-Studie

„Wir werden entweder vor oder kurz nach der Geburt auf die Eltern zukommen und über die Studie aufklären“, erklärt die Studienbetreuerin Christiane Kretzer. Voraussetzung für die Teilnahme ist neben dem Wohnort in der Stadt oder im Kreis Würzburg die Entbindung an der Frauenklinik am UKW. Auf der Wöchnerinnenstation werden direkt nach der Geburt die ersten Daten erhoben, sofern die Eltern an der Studie teilnehmen möchten.

In den ersten Tagen werden zwei Blutproben gewonnen, einmal aus der Nabelschnur und dann im Rahmen der U2-Vorsorgeuntersuchung, wenn dem Kind ohnehin für das Stoffwechselscreening Blut entnommen wird. Darüber hinaus werden Stuhlproben vom Kind gesichert und, sofern gestillt wird, etwas Muttermilch. Neben einer körperlichen Untersuchung des Babys werden Abstriche in der Nase, im Rachen und auf der Haut durchgeführt.

Die körperliche Untersuchung sowie Rachen- und Hautabstriche erfolgen nochmals im ersten und sechsen Lebensmonat. Zu diesen Terminen werden die Eltern mit dem Kind in die Studienambulanz der Kinderklinik eingeladen. Wenn möglich wird dann nochmals eine Stuhl- und Muttermilchprobe gewonnen. Zum ersten Geburtstag findet schließlich die große Abschlussuntersuchung statt, zu der neben den Abstrichen und Stuhlprobe nochmals Blut entnommen und die Gesundheitsentwicklung und Ernährung des Kindes anhand eines Fragebogens analysiert wird.

Die MIAI-Studie wird von der Universitätskinderklinik in Kooperation mit der Universitätsfrauenklinik durchgeführt. Bei der Weiterverarbeitung und Analyse der Bioproben wird das MIAI-Studienteam aus Würzburg von Kooperationspartnern der Universitäten Bonn und Münster sowie dem Max-Delbrück-Zentrum in Berlin unterstützt.

Angebote an StudienteilnehmerInnen

Welchen Nutzen haben die Eltern von einer Teilnahme abgesehen vom Beitrag zum medizinischen und wissenschaftlichen Fortschritt. Dorothee Viemann: „Neben der individuellen Betreuung durch die eigene Kinderärztin oder den eigenen Kinderarzt erhalten die Eltern durch die Teilnahme an der MIAI-Studie weitere kostenlose Untersuchungen sowie eine zusätzliche Beratung zu verschiedenen Themen wie Stillen und Ernährung. Zudem gibt es einen regelmäßigen Newsletter und Themenabende.“