Informationen zu Klinischen Studien

Bevor ein Wirkstoffkandidat in Studien an Menschen getestet wird, muss er einige Prüfungen bestehen, um die Sicherheit für die klinische Erprobung zu erhöhen. In der präklinischen Phase werden die physikalischen und chemischen Eigenschaften der zu untersuchenden Substanz getestet. Ferner wird untersucht, wie die Substanz den Stoffwechsel beeinflusst. Zur präklinischen Phase gehören neben den Laboruntersuchungen auch Tierversuche, die dazu dienen sollen, herauszufinden, ob die Substanz schädlich für den lebenden Organismus ist oder Einfluss auf das ungeborene Leben haben kann. Nur dann, wenn ein Stoff alle vorgeschriebenen vorklinischen Versuche bestanden hat, darf er auch an Menschen erprobt werden.

Phase-I-Studien dienen der Erforschung der Verträglichkeit des Wirkstoffs, dessen Aufnahme im menschlichen Körper sowie der Wirkweise des Medikaments. In der Regel nehmen lediglich gesunde Freiwillige an klinischen Studien der Phase I teil. Nur wenn es um die Behandlung schwerer Erkrankungen geht und dabei schwere Nebenwirkungen zu erwarten sind, werden diese Therapien ausschließlich Patientinnen und Patienten angeboten, für welche die neue Behandlungsmethode vielleicht eine letzte Chance darstellen kann. Dies ist zum Beispiel bei neuen Substanzen zur Krebstherapie der Fall. Teilnehmerinnen und Teilnehmer der Phase-I-Studien werden besonders intensiv betreut. Bei inakzeptablen Nebenwirkungen wird die Behandlung sofort abgebrochen. In diese Studie werden meist weit weniger als 100 Probandinnen und Probanden eingeschlossen.

Wenn das Prüfpräparat in der Phase I seine Verträglichkeit unter Beweis gestellt hat, beginnt die Phase II. An dieser Phase nehmen hundert bis mehrere hundert freiwillige Patientinnen und Patienten teil. Damit wird geprüft, ob das Präparat für die Behandlung bestimmter Krankheiten wirksam ist. Darüber hinaus geht es um die Optimierung der Dosierung und um die Erhebung kurzfristig auftretender Nebenwirkungen. Auch in dieser Phase werden die Teilnehmerinnen und Teilnehmer sehr sorgfältig kontrolliert und die Behandlung, wenn nötig, sofort abgebrochen.

Phase III dient dem Nachweis der Wirksamkeit und Verträglichkeit des Prüfpräparats. Um diesen Nachweis gesichert zu erbringen, werden in der Regel mehrere hundert bis tausende freiwillige Patientinnen und Patienten in die Phase III einbezogen. Auch diese Phase dient der Nutzen-Risiko-Abwägung. Also auch der Erfassung von weniger häufigen Nebenwirkungen und der weiteren Optimierung der Dosierung. Sie findet unter annähernd praxisnahen Bedingungen statt, wobei Patientinnen und Patienten der dritten Prüfphase immer noch engmaschig kontrolliert werden. Damit bleibt das Risiko gering und Studienteilnehmerinnen und -teilnehmer profitieren von der intensiven medizinischen Betreuung.
Klinische Studien der Phase II und III beziehen immer (mindestens) eine Kontrollgruppe in die Untersuchung ein. Die Wirksamkeit des Prüfpräparats wird mit der Wirksamkeit der Standardtherapie (der bisher gebräuchlichen Behandlung der entsprechenden Krankheit) oder, falls es diese nicht gibt, mit der Wirkung eines Plazebos (Scheinmedikament) verglichen. Ist die Wirksamkeit und Sicherheit gegenüber einer Standardtherapie belegt, kann das Arzneimittel durch die Bundesoberbehörde, das Institut für Arzneimittel und Medizinprodukte oder das Paul-Ehrlich Institut zugelassen und auf den Markt gebracht werden.

In Phase-IV-Studien werden umfangreiche Informationen zu Sicherheit und Verträglichkeit, zur Wirksamkeit über längere Zeit und in der breiten Anwendung und auch zu ökonomischen Fragen gesammelt. Dies geschieht in der Regel unter den Bedingungen der täglichen Praxis. Daher unterscheiden sich Phase-IV-Studien deutlich von den früheren Phasen. Der große Nutzen der Phase IV liegt vor allem auch in der Erfassung und Charakterisierung von selten auftretenden Nebenwirkungen sowie der Feststellung von Wechselwirkungen mit anderen Arzneimitteln.
Die Phase-IV-Studie dient dazu, den therapeutischen Einsatz eines zugelassenen Medikaments in der breiten Anwendung zu untersuchen und eine Bestätigung der Nutzen-Risiko-Abwägung zu erhalten. Dabei rücken vor allem auch spezielle Patientengruppen in die engere Auswahl, wie Kinder, ältere Menschen oder Patientinnen und Patienten, die an mehreren Erkrankungen gleichzeitig leiden.
In diese Studienphase werden meist tausende Patientinnen und Patienten eingeschlossen.